Ένα πειραματικό αντικαρκινικό φάρμακο που στοχεύει σε μια συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη ωφελεί το 80% των ασθενών με μεταστατικό μελάνωμα, αν και σε ορισμένες περιπτώσεις το όφελος ήταν βραχύβια, οι ερευνητές είπε την Τετάρτη. Τα αποτελέσματα ήρθαν σε μια σχετικά μικρή κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ, και οι δοκιμές θα προχωρήσει τώρα σε μια μεγαλύτερη μελέτη Φάσης ΙΙΙ για να κερδίσουν την έγκριση για την κυκλοφορία του φαρμάκου, που ονομάζεται PLX4032. Οι ερευνητές ελπίζουν το φάρμακο μπορεί επίσης να παρέχουν οφέλη για ορισμένους άλλους τύπους όγκων που μοιράζονται το ίδιο γενετικό ελάττωμα.

Early σταδίου μελάνωμα είναι συνήθως αντιμετωπίζεται επιτυχώς με χειρουργική αφαίρεση του όγκου, αλλά από τη στιγμή που έχει κάνει μετάσταση, οι προοπτικές είναι γενικά πολύ πιο ζοφερή. Τα δύο φάρμακα έχουν εγκριθεί για την κατεργασία τους, την ιντερλευκίνη-2 και δακαρβαζίνη, παρέχουν οφέλη σε λιγότερους από 20% των ασθενών. Για τα άτομα με μεταστατικό μελάνωμα, η πρόγνωση για την επιβίωση είναι σήμερα περίπου εννέα μήνες ή λιγότερο, με 9.000 ανθρώπους που πεθαίνουν pf είναι στις ΗΠΑ κάθε χρόνο.

PLX4032 στοχεύει εναντίον ενός γονιδίου και μια πρωτεΐνη, τόσο που ονομάζεται BRAF, ότι διεγείρουν την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων. Περίπου το ήμισυ των ασθενών με μελάνωμα έχουν μια μεταλλαγμένη μορφή του γονιδίου που δεν διακόπτεται, έτσι ώστε BRAF συνεχώς παράγεται, οδηγώντας την ανάπτυξη του όγκου. PLX4032, που αναπτύχθηκε από Plexxikon Inc. του Berkeley και την άδεια να Roche Pharmaceuticals, αναστέλλει τη δράση του BRAF και έτσι επιβραδύνει ή να εμποδίζει την ανάπτυξη.

Σας παρουσιάζουμε την εφαρμογή LA Times Αστέρι Walk για το iPhone. Περιοδεία του διάσημου Hollywood Walk of Fame με τους Los Angeles Times αρχείων, την ιστορία και τις πληροφορίες. Διαθέσιμο στο App Store.

Ο Δρ. Keith Flaherty του Massachusetts General Hospital στη Βοστόνη, ο Δρ Paul Chapman του Memorial Sloan-Kettering Cancer Center στη Νέα Υόρκη και τους συναδέλφους τους συμμετείχαν 32 ασθενείς με μεταστατικό μελάνωμα και τη μετάλλαξη BRAF. Οι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο από το στόμα δύο φορές την ημέρα. Σε 26 από αυτούς τους ασθενείς, οι ερευνητές ανέφεραν στο New England Journal of Medicine, οι όγκοι συρρικνώθηκαν περισσότερο από 30% και ένα άλλο δύο είχαν κάποια μείωση στο μέγεθος των όγκων τους. Σε δύο από τους ασθενείς, οι όγκοι εξαφανίστηκαν τελείως. Τα καρκινικά κύτταρα τελικά αναπτύξει αντίσταση στο φάρμακο, αλλά οι ασθενείς έλαβαν κατά μέσο όρο επιβίωσης χωρίς εξέλιξη των οκτώ μηνών.

Ένας ασθενής έκανε βοήθεια ήταν Shirley Taylor ευκαιρία, ένα 66-year-old ειδικό αποκλεισμό από τη λίμνη Elsinore. Το περασμένο καλοκαίρι, υπέφερε συχνούς πονοκεφάλους, την οποία αποδίδεται σε υψηλή πίεση του αίματος και η τάση της για τις ημικρανίες. Αλλά στις 25 Σεπτεμβρίου, μια «φρικτή πονοκέφαλο» της ζητηθεί να ζητήσουν βοήθεια σε ένα δωμάτιο έκτακτης ανάγκης. Το επόμενο πρωί, ο νευρολόγος ήρθε πίσω σε αυτήν και της είπε ότι είχε μεταστατικό μελάνωμα που είχε εξαπλωθεί στον εγκέφαλό της και αλλού. Είπε ότι είχε δύο έως έξι μήνες για να ζήσουν. Ο γιος της ήταν φίλος του Δρ Ρόμπερτ Gale και της ζήτησε να του στείλει ιατρικά αρχεία της. Έκανε, και άφησε να εννοηθεί ότι θα επικοινωνήσουν με τον Δρ Αντώνη Ribas σε Jonsson Περιεκτική Κέντρο Καρκίνου του UCLA. «Αυτός με έβαλε σε ένα άλλο φάρμακο που δεν λειτούργησε, και μέχρι τα Χριστούγεννα είχα όγκους βρεθώ έξω από το σώμα μου, όπου θα μπορούσα να αισθάνονται», δήλωσε ο Chance.

Εργάζεται στην κλινική δοκιμή για PLX4032 το Μάρτιο. «Σχεδόν αμέσως, πήρα ένα πραγματικό υψηλό, και αισθανόμουν πραγματικά πολύ καλό», είπε. τελευταία της τέσσερα αξονικές τομογραφίες έχουν όλα έδειξαν συνεχιζόμενη συρρίκνωση των όγκων στο σώμα της, και τα τελευταία δύο μαγνητικές τομογραφίες έδειξαν συρρίκνωση των ατόμων στον εγκέφαλό της, καθώς και. Ήταν γύρω από τη γέννηση του εγγονού της, η οποία δεν είχε αναμένεται να είναι. «Συνήθιζα να ξυπνάω κάθε μέρα πεθαίνουν», είπε. «. Τώρα ξυπνάω διαβίωσης»

Σε μια δήλωση, Flaherty, δήλωσε: «Εμείς ποτέ δεν είχα μια αξιόπιστη πρώτη θεραπευτική επιλογή για το μεταστατικό μελάνωμα, έτσι αυτό έχει μεταμορφωθεί εντελώς τον τρόπο που προσεγγίζουμε τη θεραπεία για τους ασθενείς με την BRAF μετάλλαξη. Αν και δεν ξέρουμε πόσο καιρό απάντηση μπορεί να διαρκέσει, η ικανότητα να νικήσει την ασθένεια αυτή προβλέπεται σε σύντομο χρονικό διάστημα θα μας αγοράσει χρόνο για να strategize θεραπείες δεύτερης γραμμής και να σχεδιάσουν την επόμενη γενιά των δοκιμών. «